Crispr Therapeutics: FDA umsókn um sigðfrumugenameðferð er næstum lokið

Samþykki umsóknar um byltingarkennd meðferð á sigðfrumusjúkdómum ætti að liggja fyrir í mars,


Crispr Therapeutics


sagði, varpa ljósi á forystu fyrirtækisins á samkeppnissviði læknisfræðilegra rannsókna og koma af stað hagnaði í hlutabréfum.

Ef hún er samþykkt, exa-cel meðferðin frá Crispr (auðkenni: CRSP) og samstarfsaðila þess


Vertex lyfjafyrirtæki


(VRTX) væri fyrsta lyfið á markað í Bandaríkjunum sem byggist á Crispr—a Nóbelsverðlaunatækni sem endurskrifar gölluð gen. Sjúklingar sem fengu einskiptismeðferð í klínískum rannsóknum hafa verið lausir við rauðu blóðkornasjúkdómnumkvalafull einkenni.